近日,恒瑞醫(yī)藥ADC創(chuàng)新藥注射用瑞康曲妥珠單抗(商品名:艾維達(dá)?)聯(lián)合阿得貝利單抗(商品名:艾瑞利?)和化療用于胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌適應(yīng)癥獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation,ODD)。瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的、以HER2為靶點(diǎn)的抗體藥物偶聯(lián)物。本次瑞康曲妥珠單抗獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定,將有機(jī)會(huì)在產(chǎn)品研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面獲得美國的政策支持。

孤兒藥(Orphan Drug)又稱為罕見病藥,指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國每年患病人數(shù)低于20萬人的罕見病藥物和生物制劑,并給予相關(guān)產(chǎn)品政策支持,因此,獲得孤兒藥認(rèn)定對(duì)于新藥研發(fā)具有重要意義。本次注射用瑞康曲妥珠單抗聯(lián)合阿得貝利單抗注射液和化療用于胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌適應(yīng)癥獲得孤兒藥資格認(rèn)定后,有望加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度,同時(shí),可享受一定的政策支持,包括但不限于臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

2022年,胃癌居全球癌癥發(fā)病率的第5位和死亡率的第5位,全球新發(fā)病例數(shù)為96.84萬,死亡病例數(shù)為65.99萬。其中中國新發(fā)病例數(shù)為35.87萬,死亡病例數(shù)為26.04萬,均居中國癌癥發(fā)病率和死亡率的第5位和第3位。目前,國內(nèi)外指南推薦一線治療標(biāo)準(zhǔn)方案在臨床取得一定效果,但仍存在生存期較短、預(yù)后不佳等未被滿足臨床需求。

在2023年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)年會(huì)(ESMO)上,恒瑞醫(yī)藥披露了瑞康曲妥珠單抗在胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌的研究數(shù)據(jù),展現(xiàn)了瑞康曲妥珠單抗有效性和可控的安全性。瑞康曲妥珠單抗針對(duì)胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌一線聯(lián)合治療的II期臨床研究正在進(jìn)行中,并顯示出初步療效和可控的安全性。

注射用瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的、以HER2為靶點(diǎn)的抗體藥物偶聯(lián)物(ADC),可通過與HER2表達(dá)的腫瘤細(xì)胞結(jié)合并內(nèi)吞,在腫瘤細(xì)胞溶酶體內(nèi)通過蛋白酶剪切釋放毒素,誘導(dǎo)細(xì)胞周期阻滯從而誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡。其釋放的毒素具有高透膜性,可發(fā)揮旁觀者殺傷效應(yīng),進(jìn)一步提高抗腫瘤療效。注射用瑞康曲妥珠單抗已于2025年5月獲批上市,適應(yīng)癥為用于治療存在HER2(ERBB2)激活突變且既往接受過至少一種系統(tǒng)治療的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)成人患者,是國內(nèi)首個(gè)獲批用于HER2突變NSCLC患者的中國自主研發(fā)抗體偶聯(lián)藥物(ADC)。